Dados interinos do estudo clínico RAINIER em andamento da Aptevo Therapeutics Inc. indicam que a terapia investigacional mipletamig da empresa, quando combinada com o tratamento padrão de primeira linha para leucemia mieloide aguda (LMA), proporciona uma taxa de benefício clínico de 86% com um perfil de segurança favorável. A combinação de mipletamig com venetoclax e azacitidina alcançou uma taxa de remissão de 79% entre pacientes recém-diagnosticados com LMA avaliáveis, com 55% daqueles que alcançaram remissão atingindo status MRD-negativo, onde testes altamente sensíveis não conseguiram detectar células leucêmicas remanescentes.
Os dados emergentes sugerem que o mipletamig pode aprimorar as abordagens atuais de tratamento de primeira linha para LMA, mantendo a segurança e tolerabilidade necessárias para pacientes idosos ou aqueles com outras condições de saúde que não podem tolerar quimioterapia intensiva. Notavelmente, nenhum paciente tratado até o momento apresentou síndrome da liberação de citocinas (CRS), uma reação imunológica comum e potencialmente grave que pode forçar os pacientes a interromper a terapia. Este perfil de segurança é particularmente importante para medicamentos destinados a serem usados em combinação com outros tratamentos, onde a tolerabilidade é fundamental para manter os pacientes em terapia.
Mipletamig é um anticorpo biespecífico projetado para direcionar-se ao CD123, um marcador comumente encontrado em células leucêmicas da LMA, enquanto simultaneamente se conecta com células T para direcionar o sistema imunológico a atacar e destruir células cancerígenas. Esta abordagem direcionada visa ativar a resposta imunológica contra a LMA, mantendo um perfil de segurança que permite a combinação com tratamentos de primeira linha existentes. O estudo RAINIER, um estudo de otimização de dose de fase 1b, está avaliando mipletamig em combinação com venetoclax e azacitidina em pacientes recém-diagnosticados com LMA que são idosos ou incapazes de receber quimioterapia intensiva.
A LMA afeta aproximadamente 22.000 pessoas nos Estados Unidos anualmente e continua sendo uma das leucemias adultas mais agressivas. Para pacientes que não podem tolerar tratamento intensivo, avanços terapêuticos que melhoram os resultados sem adicionar toxicidade significativa representam uma necessidade médica importante. O estudo de fase 1b da empresa foi projetado para determinar a dose ideal, seguido por um estudo maior de fase 2 para avaliar ainda mais a eficácia. Mais informações sobre a empresa e seus programas de desenvolvimento podem ser encontradas em https://www.aptevotherapeutics.com.
De acordo com Marvin White, Presidente e Diretor Executivo da Aptevo Therapeutics, os dados de primeira linha mostram que o mipletamig tem potencial para desempenhar um papel significativo no futuro tratamento de primeira linha para LMA. A combinação de fortes resultados de remissão com a contínua ausência de síndrome da liberação de citocinas representa um perfil de eficácia e segurança encorajador para terapias destinadas a funcionar em combinação com tratamentos de primeira linha existentes para LMA. As descobertas originais da pesquisa foram publicadas através de https://www.newmediawire.com.
