A TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ) anunciou a publicação de uma pesquisa pré-clínica revisada por pares que apoia o uso de seu principal candidato, TTX-MC138, para o tratamento do glioblastoma multiforme, uma das formas mais agressivas de câncer cerebral. O estudo, realizado em colaboração com a Universidade Estadual de Michigan e publicado no Journal of Functional Biomaterials, demonstrou que a administração sistêmica do TTX-MC138 alcançou com sucesso tumores cerebrais em modelos ortotópicos de glioblastoma, aumentou significativamente a apoptose das células tumorais e resultou em uma melhora estatisticamente significativa na sobrevivência.
Os achados validam ainda mais a plataforma de entrega TTX da TransCode e apoiam o potencial avanço do TTX-MC138 para futuras avaliações clínicas em pacientes com glioblastoma, com base em estudos de habilitação de IND concluídos e na experiência clínica de Fase 1 existente fora do sistema nervoso central. Esta pesquisa representa um passo significativo para atender a uma necessidade médica crítica não atendida, uma vez que o glioblastoma continua sendo um dos cânceres mais difíceis de tratar, com opções terapêuticas limitadas e baixas taxas de sobrevivência.
As implicações deste anúncio vão além dos resultados imediatos da pesquisa. Para pacientes que enfrentam o glioblastoma, este desenvolvimento oferece esperança para uma nova abordagem de tratamento que poderia potencialmente melhorar os resultados onde as terapias atuais frequentemente falham. A capacidade do TTX-MC138 de alcançar tumores cerebrais através da administração sistêmica aborda um dos principais desafios no tratamento de cânceres cerebrais - a barreira hematoencefálica que normalmente impede muitos agentes terapêuticos de alcançar seus alvos pretendidos.
Para as indústrias de biotecnologia e farmacêutica, esta pesquisa demonstra o potencial das terapêuticas baseadas em RNA em oncologia, particularmente para cânceres de difícil tratamento. A aplicação bem-sucedida da plataforma da TransCode em modelos de glioblastoma sugere aplicações mais amplas para sua tecnologia em outros cânceres que superexpressam biomarcadores específicos. O foco da empresa no microRNA-10b, um biomarcador bem documentado de metástase, posiciona sua abordagem na interseção entre terapia direcionada e imunooncologia.
A publicação desta pesquisa em uma revista revisada por pares adiciona credibilidade científica à abordagem da TransCode e fornece validação para sua plataforma tecnológica. Isso ocorre em um momento em que as terapêuticas baseadas em RNA estão ganhando atenção crescente na indústria farmacêutica, após o sucesso das vacinas de mRNA durante a pandemia de COVID-19. Os detalhes da pesquisa estão disponíveis através da publicação do Journal of Functional Biomaterials, e informações adicionais sobre a TransCode Therapeutics podem ser encontradas em https://ibn.fm/RNAZ.
De uma perspectiva mais ampla, este desenvolvimento contribui para o crescente corpo de pesquisa que explora novas abordagens para o tratamento do câncer. A combinação de terapêuticas de RNA direcionadas com sistemas de entrega capazes de alcançar locais tumorais difíceis representa uma direção importante na pesquisa oncológica. Como o glioblastoma afeta aproximadamente 12.000 pessoas anualmente apenas nos Estados Unidos, com sobrevivência mediana tipicamente medida em meses em vez de anos, qualquer avanço nas opções de tratamento carrega implicações significativas para a saúde pública.
A pesquisa também destaca a importância das colaborações acadêmico-industriais, com a Universidade Estadual de Michigan contribuindo para este estudo pré-clínico. Tais parcerias frequentemente aceleram a tradução da pesquisa básica em potenciais aplicações terapêuticas. Os próximos passos para o TTX-MC138 envolverão desenvolvimento clínico adicional, com base na experiência existente da Fase 1 e nos promissores resultados pré-clínicos agora documentados na literatura revisada por pares.
