A Tevard Biosciences, Inc., uma empresa de biotecnologia pioneira em terapias baseadas em tRNA para doenças genéticas, apresentou novos dados pré-clínicos no Encontro Anual de 2026 da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular (ASGCT), realizado de 11 a 15 de maio em Boston. Os dados demonstram que os tRNAs supressores de próxima geração (sup-tRNAs) da empresa alcançam restauração completa da proteína distrofina de comprimento total e níveis de resgate funcional semelhantes ao tipo selvagem em múltiplos modelos de camundongos de distrofia muscular de Duchenne (DMD) mediada por mutações sem sentido. Além disso, a Tevard mostrou resgate duradouro da proteína titina de comprimento total em um modelo de camundongo e resgate funcional em modelos de cardiomiócitos humanos de cardiomiopatia dilatada causada por truncamentos de TTN (DCM-TTNtv).
As descobertas destacam o potencial da plataforma sup-tRNA da Tevard para abordar uma ampla gama de doenças genéticas causadas por códons de parada prematuros. De acordo com a empresa, sua arquitetura compacta de tRNA permite empacotamento flexível em AAV, controle preciso de dose e ampla aplicabilidade para mutações sem sentido patogênicas em diversas necessidades médicas não atendidas. Essa versatilidade é crítica para tratar condições como DMD e DCM-TTNtv, onde as terapias atuais muitas vezes apenas tratam os sintomas ou retardam a progressão da doença.
A distrofia muscular de Duchenne afeta aproximadamente 1 em cada 3.500 nascimentos do sexo masculino em todo o mundo, levando à degeneração muscular progressiva e morte prematura. Mutações sem sentido são responsáveis por cerca de 13% dos casos de DMD. Os sup-tRNAs da Tevard são projetados para ler através dos códons de parada prematuros e restaurar a expressão nativa da proteína de comprimento total. Os dados apresentados mostrando ~100% de restauração da distrofina em modelos de camundongos sugerem uma vantagem terapêutica significativa sobre os tratamentos existentes, que tipicamente resultam em produção parcial ou truncada de proteína.
Da mesma forma, a cardiomiopatia dilatada é uma causa líder de insuficiência cardíaca, e variantes de truncamento no gene TTN são a causa genética mais comum. Os novos sup-tRNAs da Tevard forneceram resgate duradouro da titina de comprimento total em um modelo de camundongo e melhora funcional em modelos de cardiomiócitos humanos. Isso poderia oferecer uma abordagem transformadora para pacientes com DCM-TTNtv, para os quais não existem terapias modificadoras da doença atualmente.
A capacidade da plataforma de tRNA supressor de restaurar a expressão proteica endógena de maneira específica à célula e duradoura destaca seu potencial em múltiplas indicações. A Tevard está avançando programas em distrofias musculares, doenças cardíacas e distúrbios neurológicos. Os sup-tRNAs de próxima geração da empresa representam uma evolução significativa na terapia baseada em tRNA, com características melhoradas de potência e entrega.
Para mais informações sobre a Tevard Biosciences e seu pipeline, visite www.tevard.com.
