A Quoin Pharmaceuticals Ltd. destacou o crescimento contínuo de sua campanha de conscientização NETHERTON NOW em reconhecimento ao Dia das Doenças Raras 2026. A campanha, lançada no início do Mês das Doenças Raras 2025, busca amplificar as vozes de pacientes, cuidadores e clínicos impactados pela Síndrome de Netherton, uma doença genética rara sem tratamento ou cura aprovados.
A Síndrome de Netherton é um distúrbio genético raro e frequentemente devastador da pele causado por mutações no gene SPINK5. A condição leva à descamação excessiva da pele, inflamação crônica, infecções recorrentes, desidratação e profunda ruptura da barreira cutânea. A doença pode ser fatal, principalmente na infância, com estimativa de que 10–20% dos recém-nascidos com Síndrome de Netherton não sobrevivam. Aqueles que sobrevivem frequentemente enfrentam complicações ao longo da vida, dor intensa e significativos impactos na qualidade de vida.
Através de histórias de pacientes e cuidadores, perspectivas clínicas e conteúdo educativo, a campanha de conscientização NETHERTON NOW da Quoin gerou quase 2 milhões de visualizações de vídeo e mais de 24 milhões de impressões globalmente. Isso reflete o impacto positivo da mensagem da campanha para aumentar a conscientização sobre esta doença há muito negligenciada. Denise Carter, Co-fundadora e Diretora Operacional da Quoin Pharmaceuticals, observou que a resposta superou em muito as expectativas iniciais, com indivíduos que antes viviam em silêncio agora tendo uma plataforma para compartilhar suas histórias e se conectar uns com os outros.
Em conjunto com o Dia das Doenças Raras, a campanha lançou recentemente seu vídeo mais recente, "Se Houvesse uma Cura", apresentando pacientes e famílias refletindo sobre o que um progresso significativo no tratamento significaria em suas vidas. O vídeo destaca as realidades diárias de viver com a Síndrome de Netherton e a esperança compartilhada na comunidade por melhores opções de tratamento. O vídeo completo pode ser visualizado em https://youtu.be/AIcGZQEumF0?si=5d226QrYKR3m-hHC.
Dr. Michael Myers, Co-fundador e Diretor Executivo da Quoin Pharmaceuticals, enfatizou que o aumento da conscientização deve ser acompanhado por ação. "Nossa responsabilidade vai além de apenas criar visibilidade. Inclui avançar pesquisas clínicas rigorosas, buscar vias regulatórias com disciplina e trabalhar para garantir amplo acesso a tratamentos potenciais", afirmou Myers. "Pacientes e famílias merecem não apenas ser vistos e ouvidos, mas ter tratamentos seguros, eficazes e acessíveis."
O principal candidato investigacional da Quoin, QRX003, está atualmente sendo avaliado em ensaios clínicos pivotais de fase avançada para o tratamento da Síndrome de Netherton. A empresa mantém seu compromisso de abordar as significativas necessidades médicas não atendidas enfrentadas por pacientes e famílias impactadas por esta doença devastadora. Para mais informações sobre o Dia das Doenças Raras, visite www.rarediseaseday.org. Para saber mais sobre a Síndrome de Netherton e a campanha de conscientização NETHERTON NOW, visite https://nethertonnow.com.
As implicações desta crescente campanha de conscientização vão além da Síndrome de Netherton para a comunidade mais ampla de doenças raras. O Dia das Doenças Raras, observado anualmente no último dia de fevereiro durante o Mês das Doenças Raras, foi estabelecido em 2008 pela EURORDIS para aumentar a conscientização sobre condições raras e os profundos desafios enfrentados por quem vive com elas. Embora cada doença rara afete uma população relativamente pequena, coletivamente as doenças raras impactam centenas de milhões de pessoas em todo o mundo. O sucesso da campanha NETHERTON NOW demonstra como esforços direcionados de conscientização podem trazer visibilidade a condições que historicamente receberam pouca atenção, potencialmente acelerando pesquisas, desenvolvimento de tratamentos e apoio comunitário para pacientes e famílias enfrentando desafios semelhantes em todo o espectro de doenças raras.
