A Tevard Biosciences, Inc., uma empresa de biotecnologia pioneira em terapias baseadas em tRNA para curar uma ampla gama de doenças genéticas, anunciou a publicação de pesquisa pré-clínica que apoia sua plataforma de tRNA supressor projetado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A pesquisa, conduzida por cientistas da Tevard Biosciences, da Universidade Johns Hopkins, do MIT e do Whitehead Institute for Biomedical Research, aparece na revista Science Advances sob o título “Engineering suppressor tRNAs for effective treatment of Duchenne Muscular Dystrophy”. O artigo está disponível em https://doi.org/10.1126/sciadv.aeg3466.
A DMD é um distúrbio genético grave causado por mutações no gene da distrofina, levando à fraqueza muscular progressiva e à perda da capacidade de andar. Uma parcela significativa dos casos de DMD resulta de mutações sem sentido, que introduzem códons de parada prematuros que truncam a proteína distrofina. A abordagem da Tevard utiliza tRNAs supressores projetados para superar esses códons de parada prematuros e restaurar a produção da proteína de comprimento total.
De acordo com os achados publicados, em um modelo pré-clínico de DMD, a terapia com tRNA supressor projetado restaurou níveis fisiológicos de distrofina de comprimento total, melhorou a força muscular e a coordenação motora e foi bem tolerada. É importante destacar que os tRNAs projetados demonstraram seletividade refinada ao atingir mutações sem sentido causadoras da doença, deixando os códons de parada normais intactos. Essa seletividade é crítica porque a supressão indiscriminada de códons de parada normais poderia levar à leitura além do esperado e à toxicidade celular.
A pesquisa destaca o potencial da terapia com tRNA supressor como uma abordagem independente da mutação para a DMD. Ao atingir mutações sem sentido como uma classe, a plataforma poderia abordar múltiplas mutações genéticas em vez de exigir tratamentos individualizados para cada paciente. Essa ampla aplicabilidade sugere potencial expansão além da DMD para outras distrofias musculares e doenças genéticas causadas por códons de terminação prematuros.
A Tevard Biosciences está avançando um pipeline de programas que inclui distrofia muscular de Duchenne, cardiomiopatias genéticas e distúrbios neurológicos, como epilepsias. A plataforma proprietária de tRNA supressor da empresa foi projetada para restaurar a expressão endógena de proteínas de comprimento total para doenças causadas por códons de terminação prematuros. Para mais informações, visite Tevard.com.
A publicação desta pesquisa pré-clínica fornece validação para a estratégia terapêutica baseada em tRNA da Tevard e pode acelerar o desenvolvimento de novos tratamentos para DMD e outras doenças impulsionadas por mutações sem sentido. Se os resultados pré-clínicos se traduzirem em ensaios clínicos humanos, essa abordagem poderá oferecer uma opção terapêutica muito necessária para pacientes com alternativas de tratamento limitadas. A capacidade de atingir uma ampla classe de mutações com uma única plataforma também pode simplificar o desenvolvimento de medicamentos e reduzir a necessidade de terapias específicas para mutações, potencialmente levando a tratamentos mais eficientes e econômicos em vários distúrbios genéticos.
