A Creative Biolabs, uma Organização de Pesquisa por Contrato (CRO) global, anunciou o lançamento de seus serviços integrados de desenvolvimento de oligonucleotídeos antisense (ASO) em um único local. A plataforma visa solucionar gargalos técnicos que frequentemente retardam o desenvolvimento translacional de terapêuticas de RNA, incluindo a concepção de candidatos com alta afinidade de ligação, superação da degradação enzimática in vivo e obtenção de entrega específica a tecidos.
O desenvolvimento tradicional de ASO é frequentemente fragmentado, exigindo que os pesquisadores coordenem com vários fornecedores para design, síntese e testes em animais, resultando em prazos estendidos e inconsistência de dados. O novo serviço da Creative Biolabs unifica todo o pipeline sob o mesmo teto, oferecendo otimização bioinformática proprietária, modificação e síntese química avançadas, entrega e conjugação de precisão, e validação pré-clínica robusta.
A otimização bioinformática utiliza simulação termodinâmica e previsão de acessibilidade da estrutura secundária do RNA para identificar regiões alvo ideais, mitigando riscos fora do alvo desde o início. As capacidades de modificação química incluem arquiteturas versáteis de oligonucleotídeos, como Gapmers e oligonucleotídeos de bloqueio estérico, com escalas de produção de miligrama a vários gramas. Modificações como espinhas dorsais de PS, PMO e modificações de açúcar (2'-MOE, cEt) melhoram a resistência a nucleases e suportam a estabilidade in vivo.
Para superar as barreiras de captação celular, a Creative Biolabs oferece tecnologias de entrega direcionada personalizadas, incluindo conjugação GalNAc para direcionamento ao fígado, Conjugados Anticorpo-Oligonucleotídeo (AOCs) para tecidos extra-hepáticos e formulações especializadas de LNP. A validação pré-clínica abrange triagem in vitro (knockdown de mRNA via qPCR, testes de citotoxicidade) e perfil PK/PD in vivo para apoiar a seleção de candidatos e o planejamento do desenvolvimento.
“Muitos pipelines terapêuticos param porque uma sequência de alta afinidade falha sob condições fisiológicas devido a baixa entrega ou baixa estabilidade”, afirmou o Diretor Científico da Creative Biolabs. “Nossa plataforma integrada elimina esses silos. Ao combinar modificações químicas personalizadas com químicas de conjugação precisas no início da fase de design, reduzimos significativamente as doses necessárias e melhoramos os perfis de segurança dos candidatos de nossos clientes.”
A empresa também oferece um portfólio robusto de produtos ASO prontos para uso abrangendo oncologia, distúrbios genéticos e doenças neuromusculares, fornecendo flexibilidade e expertise técnica para transformar conceitos terapêuticos em desenvolvimento de candidatos pré-clínicos.
Este anúncio é significativo para a indústria de terapêuticas de RNA, pois aborda os principais obstáculos que historicamente dificultaram o desenvolvimento de ASO. Ao oferecer um serviço integrado, a Creative Biolabs permite que os pesquisadores otimizem seus fluxos de trabalho, reduzam prazos e melhorem a consistência dos dados. O foco da plataforma na otimização precoce de modificações químicas e métodos de entrega pode reduzir doses e melhorar os perfis de segurança, potencialmente acelerando o desenvolvimento de novos tratamentos para distúrbios genéticos, cânceres e doenças neuromusculares. Para a comunidade biofarmacêutica em geral, este serviço pode reduzir o risco de falhas em fases tardias e facilitar a tradução de candidatos ASO para ensaios clínicos.
