A Ace Therapeutics, uma organização de pesquisa contratada (CRO) especializada em pesquisa translacional de distúrbios sanguíneos, lançou um conjunto completo de serviços integrados de CRO pré-clínico em hematologia, projetados para acelerar a descoberta e o avanço regulatório de novas terapêuticas para um amplo espectro de doenças hematológicas. O anúncio, feito de Nova York, NY, destaca as capacidades expandidas da empresa para abordar patologias complexas que afetam glóbulos vermelhos, glóbulos brancos, plaquetas, medula óssea e sistemas linfáticos, incluindo anemias hereditárias, condições sanguíneas autoimunes, defeitos de coagulação, síndromes mielodisplásicas e distúrbios de falência hematopoiética.
A pesquisa pré-clínica tradicional frequentemente enfrenta limitações na translatabilidade dos modelos e na execução de estudos de ponta a ponta, criando gargalos para desenvolvedores biofarmacêuticos que avançam terapias gênicas, biológicos, pequenas moléculas, modalidades de RNA e tratamentos baseados em células para distúrbios sanguíneos. A Ace Therapeutics aborda esses pontos problemáticos por meio de seus serviços de CRO pré-clínico em hematologia verticalmente integrados, que unificam modelagem in vitro, testes de eficácia in vivo, perfil de biomarcadores, análise PK/PD, toxicologia de segurança e análise personalizada de bioespécimes sob uma estrutura científica totalmente integrada.
Central para a nova oferta de serviços é uma coleção robusta de modelos de doenças hematológicas in vivo, construída em múltiplas espécies pré-clínicas, incluindo camundongos, ratos, cães e primatas não humanos, para acomodar diversos objetivos de pesquisa. O banco de modelos categorizados abrange linhagens geneticamente modificadas, plataformas de doença quimicamente induzidas, sistemas autoimunes desencadeados por anticorpos e construções de xenoenxerto derivado de paciente (PDX). Para distúrbios hematológicos genéticos, a Ace Therapeutics mantém modelos de camundongos transgênicos e knockout para doença falciforme, α- e β-talassemia, deficiência de G6PD e esferocitose hereditária. Pesquisadores que investigam falência da medula óssea podem acessar roedores com mielossupressão induzida por radiação ou ciclofosfamida, modelos de transferência de linfócitos para anemia aplástica imune-mediada e linhagens de anemia de Fanconi com knockout de FANCA.
Além dos modelos in vivo, os serviços de CRO pré-clínico em hematologia da Ace Therapeutics oferecem plataformas de modelagem in vitro de ponta para permitir pesquisa mecanística de alto rendimento e relevância humana. Estas incluem sistemas de cultura hematopoiética 3D biomiméticos que reconstroem microambientes de nicho da medula óssea, linhagens de doenças hematopoiéticas derivadas de iPSC específicas do paciente e ensaios funcionais utilizando células-tronco e progenitoras hematopoiéticas CD34+ humanas primárias obtidas de medula óssea, sangue de cordão umbilical e sangue periférico mobilizado.
Além do desenvolvimento de modelos, os serviços se estendem por todo o ciclo de vida do desenvolvimento de medicamentos, desde a identificação de alvos e validação de alvos baseada em CRISPR até a análise especializada de PK/PD adaptada para terapêuticas de distúrbios sanguíneos. Avaliações de farmacologia de segurança e toxicologia focadas em hematologia ajudam a avaliar tratamentos candidatos quanto aos impactos na hematopoiese, função de coagulação, integridade endotelial e toxicidade em órgãos ricos em sangue, incluindo baço e medula óssea. Suporte técnico especializado é oferecido para todas as modalidades terapêuticas, desde quelantes de ferro de pequenas moléculas e inibidores de JAK até anticorpos monoclonais, LNPs que entregam terapêuticas de RNA, vetores gênicos AAV/lentivirais e terapias celulares modificadas para hemoglobinopatias hereditárias e distúrbios hemorrágicos.
Todos os fluxos de trabalho de pesquisa aderem a procedimentos operacionais padronizados com controle de qualidade rigoroso para garantir dados reproduzíveis e prontos para submissão regulatória. Clientes que buscam programas de pesquisa personalizados podem colaborar com a Ace Therapeutics para projetar projetos de estudo sob medida, incluindo linhagens animais customizadas editadas por CRISPR, modelos hematopoiéticos humanizados e sistemas de co-cultura in vitro focados em nicho para condições hematológicas raras. O lançamento desses serviços abrangentes deve reduzir significativamente os gargalos no desenvolvimento pré-clínico de terapêuticas para distúrbios sanguíneos, oferecendo a empresas de biotecnologia e farmacêuticas um parceiro único para a execução de estudos de ponta a ponta.
