A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu aprovação acelerada ao KRESLADI, uma terapia gênica única desenvolvida pela Rocket Pharmaceuticals para tratar a deficiência grave de adesão leucocitária tipo I em crianças sem doadores compatíveis de medula óssea. Este é o primeiro tratamento aprovado pela FDA que surgiu de financiamento do Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia, representando um marco significativo nos 21 anos de história da agência no apoio à pesquisa em medicina regenerativa.
A deficiência de adesão leucocitária tipo I é um distúrbio genético raro em que o sistema imunológico das crianças não consegue combater adequadamente infecções, levando a infecções bacterianas e fúngicas recorrentes e potencialmente fatais que respondem mal a tratamentos antimicrobianos e exigem hospitalizações frequentes. A única opção de tratamento anterior era o transplante de medula óssea, que carrega riscos de complicações graves a longo prazo. O KRESLADI funciona corrigindo o gene defeituoso nas próprias células-tronco formadoras de sangue do paciente, permitindo que seus corpos produzam glóbulos brancos saudáveis capazes de combater infecções enquanto evitam complicações do transplante.
O CIRM investiu US$ 5.867.085 para apoiar um local de ensaio clínico no Hospital Infantil Mattel da UCLA sob a direção do Dr. Donald Kohn. O estudo global de Fase 1/2 demonstrou uma taxa de sobrevivência de 100% um ano após o tratamento para todos os nove pacientes com idade entre 5 meses e 9 anos com LAD-I grave, incluindo seis tratados no local financiado pelo CIRM na UCLA e três em locais internacionais. Esta conquista reflete anos de pesquisa científica, investigação clínica e colaboração entre pacientes, famílias, clínicos, grupos de defesa e reguladores.
A aprovação chega enquanto o CIRM acelera o desenvolvimento de terapias para doenças raras através de seu novo Programa de Aceleração de Doenças Raras por Meio de Inovação e Entrega de Plataforma. Embora doenças raras individuais afetem relativamente poucas pessoas, coletivamente elas impactam mais de 30 milhões de americanos, aproximadamente metade dos quais são crianças pequenas com expectativa de vida limitada. Aproximadamente 95% das doenças raras atualmente não possuem terapias aprovadas, tornando este desenvolvimento particularmente significativo para a comunidade mais ampla de doenças raras.
Como parte dos esforços contínuos do CIRM para garantir que os californianos se beneficiem das terapias financiadas pela agência, a Rocket Pharmaceuticals fornecerá vias de acesso para este tratamento dentro da Califórnia. O ensaio bem-sucedido ocorreu dentro da rede de clínicas apoiadas pelo CIRM que realizam ensaios clínicos de terapia celular e gênica e terapias aprovadas em todo o estado, demonstrando a eficácia da infraestrutura no avanço de descobertas médicas.
Este marco valida o investimento da Califórnia em medicina regenerativa e estabelece um precedente para futuras terapias desenvolvidas através de mecanismos de financiamento público. O desenvolvimento sinaliza potencial para abordagens semelhantes para tratar outros distúrbios genéticos raros, potencialmente transformando paradigmas de tratamento para condições que atualmente carecem de opções eficazes. Para famílias afetadas pela LAD-I e condições semelhantes, esta aprovação representa não apenas uma nova opção de tratamento, mas também a validação da participação em ensaios clínicos que torna tais avanços médicos possíveis.
